ПРИОРИТЕТНЫЕ НАПРАВЛЕНИЯ ЭТИОТРОПНОЙ ТЕРАПИИ У ДЕТЕЙ СО СПИНАЛЬНЫМИ МЫШЕЧНЫМИ АТРОФИЯМИ

М. Р. Шаймурзин; И. С. Луцкий

М. Р. Шаймурзин
И. С. Луцкий

Ключевые слова: спинальные мышечные атрофии, ген SMN1и SMN2, генная терапия, нейропротекция, стволовые клетки

Аннотация

В статье представлены ведущие направления исследовательских программ по разработке
эффективной этиотропной терапии при спинальных мышечных атрофиях. Описаны результаты
работ, посвященных фундаментальному изучению
препаратов, направленных на активацию гена
SMN2, лекарственных средств с нейропротективными свойствами. Уточнена целесообразность
методики использования терапии стволовыми
клетками при спинальным мышечных атрофиях